國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布指導(dǎo)原則 鼓勵(lì)開展罕見病自然史研究
發(fā)布時(shí)間：2023-07-31 17:46:28 文章來源：澎湃新聞
近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布《罕見疾病藥物開發(fā)中疾病自

近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布《罕見疾病藥物開發(fā)中疾病自然史研究指導(dǎo)原則》（以下簡稱“《指導(dǎo)原則》”）?！吨笇?dǎo)原則》肯定了疾病自然史研究的重要意義，鼓勵(lì)在多地區(qū)多人群中開展研究，強(qiáng)調(diào)要有相應(yīng)措施保護(hù)患者隱私，確保數(shù)據(jù)的保密性。

疾病自然史，是指在未經(jīng)干預(yù)的情況下，疾病從發(fā)生到進(jìn)展，直至穩(wěn)定、痊愈或者惡化，并導(dǎo)致個(gè)體死亡或永久性功能喪失的預(yù)后和轉(zhuǎn)歸過程。對疾病自然史的研究，是人類認(rèn)識疾病，進(jìn)行診斷、治療以及開展藥物研發(fā)的基礎(chǔ)。


(資料圖片)

該《指導(dǎo)原則》指出，罕見疾病因發(fā)病率和患病率極低，臨床醫(yī)生認(rèn)知普遍不足，開展罕見疾病的疾病自然史研究存在諸多困難，因此，我國多種罕見疾病缺乏可靠的疾病自然史研究數(shù)據(jù)。我國雖已建立一些患者登記數(shù)據(jù)庫，獲得部分罕見疾病的病史信息，但由于現(xiàn)有罕見疾病患者登記數(shù)據(jù)庫自身的局限性，可用且可靠的疾病自然史信息仍十分有限。

疾病自然史研究目的是識別人口統(tǒng)計(jì)學(xué)、遺傳、環(huán)境和其他因素（如：治療方式、用藥等）與疾病的發(fā)展和結(jié)局的關(guān)系。疾病自然史研究中，患者可能會(huì)接受當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療和/或針對并發(fā)癥的治療，對于可能改變患者的一些臨床表現(xiàn)甚至影響疾病進(jìn)程的干預(yù)措施，應(yīng)納入研究中。

《指導(dǎo)原則》載明，疾病自然史研究的起點(diǎn)是收集、組織和分析當(dāng)前可用數(shù)據(jù)，應(yīng)及早規(guī)劃和實(shí)施。研究可由藥物研發(fā)企業(yè)發(fā)起，也可由研究者或患者組織發(fā)起。對一些罕見疾病，早期開始疾病自然史研究，有助于通過更長時(shí)間、在更廣泛患者群體中采集數(shù)據(jù)。

在疾病自然史研究的實(shí)施過程中，《指導(dǎo)原則》鼓勵(lì)尋求特定疾病患者組織的協(xié)助，鼓勵(lì)患者群體參與。計(jì)劃周密的罕見疾病自然史研究有助于確定未來加入試驗(yàn)的患者群體，加快后續(xù)招募。

患者持續(xù)參與研究可確保隨訪數(shù)據(jù)的穩(wěn)健性，可提供來自患者視角的觀點(diǎn)。對退出研究或選擇不完全參與的研究對象進(jìn)行訪談，也有助于減少數(shù)據(jù)缺失。

《指導(dǎo)原則》指出，對罕見疾病，尋找患者加入疾病自然史研究可能存在一定挑戰(zhàn)，因此通常需要多地區(qū)、多研究中心參與。鼓勵(lì)在多地區(qū)、多人群中開展疾病自然史研究，特別是計(jì)劃開展國際多中心研究的藥物，通過對多地區(qū)人群的疾病自然史研究，有助于評估不同地區(qū)間潛在差異的影響。在啟動(dòng)多中心研究時(shí)，鼓勵(lì)采取措施加強(qiáng)各研究中心之間的一致性。

疾病自然史研究數(shù)據(jù)可通過不同方式獲取，包括一些新興的數(shù)據(jù)采集方式，如用于采集臨床評估結(jié)局（clinical outcome assessment，COAs）的數(shù)字監(jiān)測設(shè)備。數(shù)據(jù)可以來自于醫(yī)生或醫(yī)療機(jī)構(gòu)，也可以采集自患者本人或其家庭。

要注意的是，數(shù)據(jù)采集要提升便利性，盡量減少額外負(fù)擔(dān)，以促進(jìn)患者參與。對地理位置分散、偏遠(yuǎn)及存在其他不便利因素（如疾病晚期）的患者，可考慮運(yùn)用遠(yuǎn)程方式采集樣本、收集數(shù)據(jù)等。

此外，《指導(dǎo)原則》指出，疾病自然史研究應(yīng)有相應(yīng)措施，充分保護(hù)患者隱私并確保數(shù)據(jù)的保密性。對于數(shù)據(jù)的應(yīng)用目的、使用范圍、使用數(shù)據(jù)的相關(guān)方等，應(yīng)向研究對象或家屬（監(jiān)護(hù)人）予以充分告知，并獲得知情同意或獲得泛知情同意或豁免，研究方案應(yīng)獲得倫理委員會(huì)批準(zhǔn)，相應(yīng)數(shù)據(jù)的收集與使用應(yīng)符合相關(guān)法律法規(guī)的要求。

（文章來源：澎湃新聞）

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